在James Watson和Francis Crick因破解DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)而獲得諾貝爾獎(jiǎng)的后一年，基因交換和基因優(yōu)化的概念最先被提出。

美國(guó)生物學(xué)家T. Friefman及R. Robin在Science雜志上發(fā)表文章“Gene therapy for human genetic disease?"，提出了基因療法用于遺傳疾病治療的假設(shè)。此后，對(duì)于基因治療的探索進(jìn)入了一個(gè)狂熱發(fā)展的階段。

被稱為“基因治療之父"的William French Anderson醫(yī)生進(jìn)行了一項(xiàng)長(zhǎng)期臨床試驗(yàn)，治療患有腺苷脫氨酶（ADA）缺乏性重度聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）的兒童。表明了基因治療可以用來(lái)治療病人。

中國(guó)復(fù)旦大學(xué)的研究人員進(jìn)行了“成纖維殘暴基因治療血友病B"項(xiàng)目，此外還開(kāi)展了針對(duì)腫瘤和血液病的基因治療。

美國(guó)男孩Jesse Gelsinger在一次基因治療試驗(yàn)中死亡，導(dǎo)致全球基因治療研究的停滯。在這一刻，曾經(jīng)因?yàn)橐宦犯吒杳瓦M(jìn)而被壓下的質(zhì)疑翻涌而出，無(wú)盡的唱衰聲，使得基因治療跌落谷底。

歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)UniQure公司的基因治療藥物Glybera。盡管該藥在2014年正式上市后，商業(yè)化道路上并不成功，于2017年退出市場(chǎng)，但它作為西方國(guó)家第一個(gè)基因治療產(chǎn)品，正式打開(kāi)了基因療法的大門。

葛蘭素史克（GSK）的Strimvelis在歐洲獲批上市。

美國(guó)FDA批準(zhǔn)AAV基因治療Luxturna上市，同時(shí)，CAR-T也從過(guò)繼性細(xì)胞治療的經(jīng)驗(yàn)中吸取養(yǎng)分，成為單獨(dú)的一種新的治療方式。2017年，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了最初的CAR-T細(xì)胞治療上市，這也是FDA第一次批準(zhǔn)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品。因此，2017年也被稱為細(xì)胞與基因治療的元年。

諾華制藥公司旗下AveXis宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Zolgensma上市，用于治療2歲以下脊髓性肌wei縮癥(SMA)患兒。